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“目前临床上主要是针对视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的复发问题进行治疗干预，由于传统免疫抑制剂的作用靶点相对来说没有很精准，疗效较为温和，同时还会带来感染、骨髓抑制等副作用，因此亟需作用靶点更为精准的治疗药物，有效缓解患者的复发问题。”北京协和医院神经科主任医师徐雁告诉人民日报健康客户端。

5月10日，阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab）新适应症在欧盟获批，用于AQP4抗体阳性（Ab+）NMOSD，这也是全球首款获批治疗NMOSD的长效C5补体抑制剂。

据徐雁介绍，NMOSD是一种中枢神经系统脱髓鞘性疾病，具有高复发、高致残的特点。一般起病3至5年，患者可能就会因为反复的临床发作导致残疾累积，最终造成失明和瘫痪等严重后果。”

据人民日报健康客户端不完全统计，全球已获批治疗NMOSD的药物有四种，除刚刚获批的雷夫利珠单抗（Ultomiris®）外，还包括萨特利珠单抗（ENSPRYNG®）、伊奈利珠单抗（Uplizna®）以及依库珠单抗（Eculizumab）。四种药物作用机制不同，临床研究中均显示出良好的预防复发效果。

Ultomiris作为一种长效C5补体抑制剂，具有即时、完全和持续的补体抑制作用。据了解，本次获批是基于3期CHAMPION-NMOSD研究的积极结果。结果显示，中位治疗73周后，Ultomiris组患者中观察到零判定复发（复发风险降低98.6%）。此外，接受Ultomiris治疗的患者在48周时100%无复发，而外部安慰剂组（依库珠单抗的关键PREVENT研究）为63%。

“视神经脊髓炎谱系疾病的临床异质性是非常高的，因此精准治疗非常重要。近期的一个有关AQP4抗体阳性的NMOSD患者的前瞻性队列研究就显示，对于年轻、疾病活跃的患者从传统免疫抑制剂中获益较小。因此，新药获批上市之后，对未来NMOSD患者的选药还是很有帮助的。”徐雁表示。

责编：李欣

主编：邱越

校对：李益萌

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